生物医药产业作为关乎国民经济命脉与国家安全的战略性新兴领域，是构筑“健康中国”宏伟蓝图的关键支撑。回望2024年，该产业见证了无数创新的蓬勃兴起，为病患群体开辟了前所未有的治疗途径。同时，我们也期盼2025年能见证基因编辑、DNA合成、生物信息技术等诸多领域取得更多突破性成就，以此推动创新疗法惠及全球病患，填补尚存的医疗空白。

1.中国学者开启耳聋基因治疗时代

柳叶刀发布“国际首次利用基因治疗纠正遗传性耳聋患者听力”的研究，研究由复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来教授团队主导开展，针对6名常染色体隐性遗传性耳聋患者进行研发的RRG-003药物基因治疗。

针对OTOF基因突变导致的先天性耳聋，通过递送正常OTOF基因，恢复内耳毛细胞在突触神经递质释放的原有功能，成功改善患者的听力和语言能力。

2.紫杉醇生物合成

中国农业科学院深圳农业基因组研究所（岭南现代农业科学与技术广东省实验室深圳分中心）与国内外多家单位合作完成重大成果，打通了紫杉醇生物合成途径，得到紫杉醇生物合成途径的关键缺失酶，揭示了植物细胞催化氧杂环丁烷结构形成的全新机制，建立了迄今为止最短的紫杉醇生物合成途径。

3.国产装置制备医用同位素锕-225

中国科学院近代物理研究所核化学室研究员秦芝团队，利用兰州重离子加速器研究装置(HIRFL)提供的束流轰击金属钍靶，并用自主研制的自动化分离设备，成功制备医用同位素锕-225。

锕-225较高的线性能量传递值能有效打断DNA双链，在杀死癌细胞的同时，对周围健康组织损伤极小，被广泛用于治疗小体积肿瘤和多种转移性癌症。

4.精准识别血栓的纳米递药机器

南京邮电大学科研团队研发出一种DNA纳米机器，能够自动在血管里找到血栓，实现精准递药，有望为治疗心梗、脑中风等疾病提供新方案。

小型动物模型实验结果显示，与传统给药方式相比，纳米机器对脑中风和肺栓塞的溶栓效率分别提高3.7倍和2.1倍，凝血功能异常的发生率也显著降低。

5.成功将猪肾和肝分别移植进人体

3月，空军军医大学西京医院成功将一只多基因编辑猪的全肝以辅助的方式移植到一位脑死亡患者体内;同月，该院团队又成功实施了“多基因编辑猪-脑死亡受者”异种肾移植手术。

5月，清华大学附属北京清华长庚医院董家鸿院士团队、昆明医科大学第一附属医院曾仲团队、云南农业大学魏红江团队成功将一只8基因编辑猪的肝脏及肾脏同时移植到一位脑死亡患者体内。

6.哺乳动物“计时”奥秘

北京大学科研团队研究发现，哺乳动物大脑深部脑区中名为SCN的神经元集群，可通过众多神经元的“集体决策”计算时间，时间解码准确率可达99%。

团队通过自研的双侧扫描双光子显微镜，首次实现SCN区域近万颗神经元跨昼夜的钙成像，发现SCN中以钙脉冲为基本单元，可形成从秒到小时到近日周期的跨尺度钙信号，展示出潜在的时间编码能力。

7.可注射超凝胶超声传感器

华中科技大学集成电路学院、武汉光电国家研究中心臧剑锋教授团队和华中科技大学同济医学院附属协和医院姜晓兵教授团队联合研发出可注射超凝胶超声传感器。

体积仅一粒芝麻大小，可被安全注射进颅内，通过外部超声探头实现无线监测颅内压力、温度等生理参数变化。采用生物可降解聚合物材料，约1个月后在人体内自行降解，无需再次开刀取出，减轻了患者痛苦，降低了感染风险。

8.CAR-T为难治性风湿病提供新方法

海军军医大学第二附属医院(上海长征医院)徐沪济教授团队，在国际首次成功使用异体通用型CAR-T治疗难治复发性风湿免疫性疾病。

团队利用CRISPR-Cas9基因编辑技术对健康供体来源靶向CD19的CAR-T细胞进行基因工程改造，开发新一代异体通用型CAR-T疗法，帮助3名风湿免疫性疾病患者有效缓解症状。

9.1型糖尿病临床功能性治愈

邓宏魁、沈中阳、王树森团队和杭州瑞普晨创科技有限公司合作发表研究论文，在国际上首次报道了利用化学重编程诱导多能干细胞制备的胰岛细胞移植治疗1型糖尿病的临床研究。

首位患者在移植后恢复了内源自主性、生理性的血糖调控，移植75天后完全稳定地脱离胰岛素注射治疗，目前疗效已稳定持续1年以上。

10.乙肝治愈率突破30%

南方医科大学南方医院感染内科侯金林教授联合国内外团队，在乙肝治疗过程中，首次引入靶向HBV RNA的小核酸药物和免疫激活药物的治疗策略，使得乙肝治愈率突破30%。

尤其对于乙肝表面抗原水平低于1000 IU/ml的患者，试验中的治愈率可达47%，为全球乙肝患者带来新的治疗选择和希望。

新闻来源：科创中国